Применение генной терапии к людям начнется в 2017 году

Биотехнологический стартап Editas Medicine начнет клинические испытания технологии направленного редактирования генома человека CRISPR/Cas9 уже в 2017 году, сообщает портал N+1 со ссылкой на СЕО компании Кэтрин Босли. До сих пор применение CRISPR/Cas9 на человеке еще не тестировалось — за исключением скандального эксперимента китайских ученых на нежизнеспособных эмбрионах.

Editas планирует корректировать ошибки в генах, вызывающие наследственные заболевания человека. Для испытаний специалисты выбрали одну из форм редкого заболевания глаз — амавроза Лебера, при котором происходит отмирание светочувствительных клеток сетчатки вплоть до полной потери зрения. Это нарушение встречается всего у одного новорожденного из 80 тыс., но оно удачно подходит для генной терапии.

Во-первых, уже известен дефект в определенном гене, вызывающий болезнь, а во-вторых, глаз — достаточно удобный орган для доставки препарата. Терапия будет представлять собой инъекцию в сетчатку раствора вирусов, несущих ДНК, необходимую для производства CRISPR/Cas9 системы в больных клетках. Из гена CEP290 будет удаляться около тысячи нуклеотидов, после чего он должен начать функционировать нормально.

Основу системы CRISPR/Cas9 составляют нуклеаза Cas9, заменяющая поврежденный фрагмент ДНК на нормальный, и направляющая молекула РНК, позволяющая ферменту точно определить место в геноме, куда нужно внести изменения.

Процесс редактирования "поломанных" генов таким образом становится относительно простым и дешевым. В то же время разработка и клинические испытания такой терапии требуют значительных средств. В августе Editas получила $120 млн от частных инвесторов, включая экс-главу Microsoft Билла Гейтса.